【世界初】iPS細胞由来「角膜上皮細胞シート」REM-01が企業治験へ

レイメイが本承認を見据えたピボタル試験を開始
iPSポータルのBRR事業も前進

再生医療の産業化を推進する 株式会社iPSポータル（本社：京都市左京区、代表取締役社長：小林正和）は、提携先である 株式会社レイメイが開発を進める「他家iPS細胞由来 角膜上皮細胞シート（開発コード：REM-01）」について、企業治験の開始準備が完了したことを発表しました。

本件は、世界で初めて他家iPS細胞由来の角膜上皮細胞シートを対象に、本承認を想定した治験へ進むものであり、日本発の再生医療技術が臨床応用の最終段階へ進展する重要なマイルストーンとなります。

世界初のiPS細胞由来角膜上皮細胞シート「REM-01」とは

REM-01は、大阪大学が世界に先駆けて開発したiPS細胞由来角膜上皮細胞シートおよびヒト移植試験の成果を技術基盤としています。この研究成果は、世界五大医学雑誌の一つに2024年11月に掲載され、国際的にも高い評価を受けています。

従来のドナー角膜や角膜上皮幹細胞疲弊症を対象とする治療法と比較し、REM-01は以下の点で優位性を持つとされています。

これにより、角膜疾患治療における供給不足・品質ばらつきといった課題の解決が期待されています。

PMDA「30日調査」完了、2026年1月より治験開始可能に

レイメイは、REM-01に関する治験開始届を 医薬品医療機器総合機構（PMDA）へ提出。2026年1月をもって、医薬品医療機器等法に基づく「30日調査」を完了し、企業治験の正式開始が可能となりました。

本治験は、製造販売承認申請を前提としたピボタル試験に該当し、2027年中の治験完了、その後の承認申請を目指す計画です。

iPSポータルが描く「自家iPS細胞実装社会」とBRR事業

iPSポータルは、個人が将来の病気や怪我に備えて自家iPS細胞を保管する「BRR（Bio Resource Reserve）事業」 を推進しています。REM-01は他家iPS細胞由来製品ですが、「製造プロセス」「品質管理手法」「非臨床データ」といった研究開発の成果は、自家iPS細胞由来製品への応用が可能です。

同社は、レイメイとのパートナーシップを通じて、BRR事業を「治療連携型の社会インフラ」として確立し、究極のパーソナライズド・メディシン（個別化医療）の実装を目指しています。

再生医療の実用化フェーズへ、日本発技術が世界を牽引

今回の企業治験開始は、iPS細胞研究が基礎研究から社会実装へ本格移行した象徴的な事例といえます。日本発の再生医療技術が、視覚再建という重要領域において世界をリードする存在になることが期待されます。

記事要約（Summary）

• 世界初の「他家iPS細胞由来 角膜上皮細胞シート（REM-01）」が企業治験へ
• レイメイが本承認を想定したピボタル試験を開始
• PMDAの30日調査を完了し、2026年1月より治験開始可能
• iPSポータルのBRR事業（自家iPS細胞保管）とも高い親和性
• 日本発再生医療が臨床・産業フェーズへ本格突入

■企業ニュース対象-株式会社iPSポータル
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