Ｃｈｏｒｄｉａ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ株式会社｜有価証券届出書（参照方式）｜EDINET開示書類

【表紙】

第一部【証券情報】

第１【募集要項】

１【新規発行新株予約権証券】

（１）【募集の条件】

　（注）１　本有価証券届出書による当社の新規発行新株予約権（当社発行の第12回新株予約権であり、以下「本新株予約権」といいます。）に係る募集については、2026年８月24日（以下「発行決議日」といいます。）開催の当社取締役会においてその発行を決議しております。

２　申込方法は、申込期間内に上記申込取扱場所に申込みをすることとします。

３　払込方法は、本有価証券届出書の効力発生後、払込期日までに野村證券株式会社（以下「割当予定先」といいます。）が当社との間で本新株予約権の買取契約を締結し、上記払込取扱場所へ発行価額の総額を払い込むものとします。

４　本新株予約権の募集は第三者割当の方法によります。

５　本新株予約権の振替機関の名称及び住所

株式会社証券保管振替機構

東京都中央区日本橋兜町７番１号

（２）【新株予約権の内容等】

　（注）１　本新株予約権（行使価額修正条項付新株予約権付社債券等）の発行により資金の調達をしようとする理由

(1）資金調達の主な目的

＜概要＞

・当社はCLK阻害薬rogocekib（以下「rogocekib」といいます。）の開発を自社で進めております。日本国内での第１相臨床試験を終え、現在は、世界最大の医薬品市場を有する米国において、再発又は難治性の急性骨髄性白血病（以下「AML」といいます。）及び骨髄異形成症候群（以下「MDS」といいます。）を対象とした第１／２相臨床試験を実施しております。同試験では、2026年２月末時点までの用量漸増コホートのデータに基づき拡大コホートへの移行基準を満たす用法・用量が確認され、2026年３月より拡大コホートを開始しております（同月18日公表「rogocekib　拡大コホートにおける第１症例目への投与開始のお知らせ」参照）。

・rogocekibの開発には、これまで2024年６月の株式上場時に調達した資金のうち692百万円及び第９回新株予約権の行使により調達した資金を充当してまいりました。rogocekibの拡大コホートの実施に必要な資金としては総額2,700百万円を見込んでいるところ、既に発行済みの第９回乃至第11回新株予約権による調達額は908百万円に留まっております。当社は、第９回乃至第11回新株予約権について、臨床開発の進展等により株価が上昇し行使が順調に進むことを想定しておりましたが、現状の当社株価は新株予約権の行使促進に十分な水準にありません。そのような状況を踏まえ、当該新株予約権のみによる資金調達に依拠することは適切でないと判断いたしました。

・かかる状況を踏まえ、現在実施中の拡大コホートを着実に完遂し、2027年中期の第２相臨床試験の開始に向けた開発を計画どおり進めるために必要な資金を確保する観点から、今般、新たな資金調達を実施することといたしました。こうした開発を推進することでrogocekibの価値最大化を図るとともに、将来的な事業提携の時期や形態についてあらかじめ選択肢を限定することなく、国内外の提携機会を積極的に追求し、事業提携を含む様々な事業戦略上の選択肢を維持・拡大してまいります。

・あわせて、コーポレート業務の内製化（予算管理機能や法務機能の一部内製化等）、本社機能の効率化（業務プロセスやオペレーションの継続的な改善等）及び組織体制の見直し（部門機能の統合や役割分担の見直し）を継続的に進め、2026年８月期においては固定費全般の効率化が進展しております。また、2027年８月期においては、経営幹部体制の見直しを含む経営基盤の再構築を進めるとともに、執行役員相当以上の役職者に係る報酬総額を前期比10％削減する方針です。これらの施策により、現時点で年間約10百万円超の固定費削減効果を見込んでおり、今後も継続的な業務効率化及び経営資源の最適配分を進めることで、更なる費用効率の向上を図りながら、限られた経営資源を主要パイプラインであるrogocekibの開発に一層集中させてまいります。

当社は、「日本発」「世界初」のこれまでにない新しい抗がん薬を、一日でも早く患者様のもとに届けることで、『Tomorrow is Another Day～明日に希望を感じる社会の実現～』を目指し、2030年には日本発の研究開発型の製薬会社に成長していくことをビジョンとして掲げ、アンメットメディカルニーズの高いがん領域に特化して事業を進めております。特に、これまでにない新しい作用機序を有する低分子の画期的医薬品（ファーストインクラス）の研究開発に注力しておりますが、ファーストインクラスの医薬品は、既存治療薬と異なる有用性を示すことが期待され、これまでの治療法を大きく変えることができる医薬品に成長する可能性があります。特に既存治療薬では十分な効果が認められず、現在のがんの進行に不安を感じている多くの患者に対して、がんの進行をコントロールできるという希望を届けることを目標に事業の推進を行っております。

創薬事業においては様々な専門性の高い作業や過程があり、また長い開発期間と多額の研究開発費用が必要です。当社は、効率的な創薬事業を実現するために、大学や公的機関、事業補完性のある企業、製薬会社等と積極的に共同研究やライセンス提携等の協業を行い、より短い期間で効率的に新しい抗がん薬の創出に取り組んでいます。当社は、日本国内での商業化は自社を中心に実施し、日本国外の販売権は事業提携先にライセンス許諾する想定です。事業提携のタイミングは、第２相臨床試験が成功してパイプラインの価値が十分に高くなってからが望ましいと当社は考えております。そのため、第２相臨床試験までを自社で実施することを基本戦略としています。一方で、当社にとって最も重要なことは、rogocekibを一日でも早く患者様へお届けするとともに、その価値を最大限に顕在化し、持続的な収益及び利益創出につなげることであると考えております。この考え方のもと、従来の基本戦略を維持しつつも、将来的な事業提携の時期や形態についてあらかじめ選択肢を限定することなく、パイプライン価値及び株主価値の最大化を目的として、第１相臨床試験段階を含む早期の開発段階から事業提携を積極的に追求してまいります。その際、共同開発、共同販売、ライセンス契約その他の様々な可能性を含め、経済合理性の観点から柔軟に検討してまいります。

当社の基本戦略につきましては、以下の図表もご参照ください。

【画像・図表はPDF原本参照】

当社は、現在、米国で第１／２相臨床試験を実施しているrogocekibを始めとした合計５つのパイプラインの研究開発を実施しています。このうち、rogocekib及びMALT１阻害薬ocipumaltib（以下「ocipumaltib」といいます。）については、臨床試験の段階に至っております。rogocekibは現在、米国において第１／２相臨床試験を実施しており、ocipumaltibについても、米国及び日本において第１相臨床試験の一部が実施された実績があります。

rogocekibについては、全世界での独占的な研究開発、製造及び商業化をする権利を当社が保有し当社主導で臨床試験を実施しておりますことから、試験を継続しrogocekibの価値を高めていく活動のために必要となる資金を自社で調達することが必要となります。

ocipumaltibについては、2020年に小野薬品工業株式会社（以下「小野薬品工業」といいます。）とライセンス契約を締結し、小野薬品工業によって米国及び日本において第１相臨床試験が実施されていましたが、2025年４月28日に、戦略上の理由により開発を中止する旨の通知を小野薬品工業より受領し、これに伴いライセンス契約は終了するとともに、全世界における全ての権利が当社に返還されることとなりました（同日公表「CTX-177（ONO-7018）の開発中止のお知らせ」参照）。その後、当社は小野薬品工業との間で、契約終了に伴うデータ移管の手続き及び知的財産の取扱い等に関する協議を進めてまいりましたが、2026年２月16日に当該協議が完了し、解約合意書を締結いたしました（同日公表「CTX-177（ONO-7018）のライセンス契約に係る解約合意書の締結のお知らせ」参照）。これに伴い、これまでに小野薬品工業が取得した臨床試験データ等は無償で当社に移管され、当社に新たな財務的負担は発生しておりません。当社は、取得した臨床試験データを最大限活用し、ocipumaltibの開発再開に向けた戦略的な選択肢を幅広く検討しており、再導出を含む事業開発の推進により、当社パイプライン価値の一層の向上を目指してまいります。

残り３つのパイプラインは前臨床研究段階にあります。CDK12阻害薬CTX-439（以下「CTX-439」といいます。）、GCN2阻害薬（以下「GCN2」といいます。）と５番目のパイプライン（標的名非公開）は、AMED等からの助成金を活用した自社研究を進めております。CTX-439については、2026年３月に国立大学法人京都大学との共同研究成果（子宮漿液性がんにおけるCDK12増幅を標的とし、PARP阻害薬の効果を高めることを実証）が国際学術誌「Molecular Cancer Therapeutics」に掲載され（2026年３月17日公表「CDK12阻害薬CTX-439に関する当社と京都大学の共同研究成果の論文掲載のお知らせ」参照）、また2026年６月には、CTX-439の創製に関する研究成果が国際学術誌「ACS Medicinal Chemistry Letters」に掲載される等（2026年６月29日公表「CDK12阻害薬CTX-439の創製に関する論文掲載のお知らせ」参照）、前臨床段階における研究成果を着実に積み重ねております。また、パイプラインの価値を大きくするために、がん以外の疾患領域での価値創出にも取り組んでおります。2025年７月には株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所と（2025年７月８日公表「株式会社デ・ウエスタン・セラピテクス研究所との共同研究開始のお知らせ」参照）、2025年８月には千寿製薬株式会社と（2025年８月１日公表「千寿製薬株式会社との共同研究開始のお知らせ」参照）、それぞれ当社化合物の眼科疾患治療薬としての可能性を探る共同研究を開始し、現在も継続しております。

当社は、最も開発が進んでいるrogocekibに注力し、開発をさらに迅速に進め薬事承認を獲得することが企業価値の向上に資すると考えております。かかる方針のもと、コーポレート業務の内製化（予算管理機能や法務機能の一部内製化等）や本社機能の効率化（業務プロセスやオペレーションの継続的な改善等）、組織体制の見直し（部門機能の統合や役割分担の見直し）等を通じて経営資源の最適配分を進め、限られた資源をrogocekibの開発に集中させるとともに、CTX-439及びGCN2に関しては早期のパートナリングも含めた幅広い可能性についても検討しております。

【画像・図表はPDF原本参照】

当社はそのビジョンに掲げるとおり、当社自らがrogocekibをがん治療薬として販売するステージまで到達することにより、高い利益率の自社製品を持つ製薬会社へと成長し、その利益で次の研究開発を進め、継続的に新薬を生み出すことでさらに成長していくことを目指しております。

rogocekibについては、2023年２月より米国において再発又は難治性のAML及びMDSを対象とした第１／２相臨床試験を実施しており、FDAのProject Optimusに対応した用量最適化を進めてまいりました。当社は2026年２月末までに用量漸増コホート42例の組入れを完了し、安全性評価委員会において拡大コホートへの移行基準を満たす用法・用量が確認されたことを受け、2026年３月より拡大コホートを開始しております。また、2026年６月にスウェーデン・ストックホルムで開催された欧州血液学会（EHA）年次総会において、用量漸増コホートのデータを発表いたしました（2026年６月15日公表「2026年開催の欧州血液学会（EHA）におけるrogocekib用量漸増コホートデータ発表のお知らせ」参照）。本試験は、日本での第１相試験と比較して高齢かつ前治療歴の多い治療困難な患者集団を対象としたものですが、rogocekibは管理可能な安全性プロファイルを示すとともに、評価可能症例34例において全奏効率（ORR）11.8％（４例の客観的奏効）を達成し、特に当社が至適用量候補と考える100mg（週１回投与）群のAMLではCRi50％（２／４例）を認める等、単剤での抗腫瘍活性が確認されました。本結果はrogocekibの臨床的有用性と今後の開発ポテンシャルを支持するものと考えております。当社は、これらの知見を踏まえて治験実施計画書を改訂し、現在、拡大コホートを推進しております。なお、2026年５月末時点で16症例の組入れが完了しております。

当社は2026年５月31日現在で2,506百万円の現預金を有しておりますが、拡大コホートを着実に完遂するための開発資金の手当てが必要な状況にあります。当社の直近の業績として、2026年８月期第３四半期累計期間は、事業収益は計上されず、営業損失1,070百万円、経常損失1,046百万円、四半期純損失1,047百万円となっており、2026年８月期通期は、事業収益の計上を見込まず、営業損失2,008百万円、経常損失1,958百万円、当期純損失1,960百万円を見込んでおります。一方で、当社は研究開発活動を最優先とする方針のもと、コーポレート業務の内製化（予算管理機能や法務機能の一部内製化等）、本社機能の効率化（業務プロセスやオペレーションの継続的な改善等）及び組織体制の見直し（部門機能の統合や役割分担の見直し）を継続的に進め、2026年８月期においては固定費全般の効率化が進展しております。また、2027年８月期においては、経営幹部体制の見直しを含む経営基盤の再構築を進めるとともに、執行役員相当以上の役職者に係る報酬総額を前期比10％削減する方針です。これらの施策により、現時点で年間約10百万円超の固定費削減効果を見込んでおり、経営資源の最適配分を進めることで、研究開発投資の効率性向上に取り組んでまいります。

当社は、拡大コホートの実施に必要な資金の一部を確保するため、既に発行済みの第９回乃至第11回新株予約権による調達を計画しておりましたが、一定の行使は進んだものの、拡大コホート完遂に必要な資金を十分に確保するには至りませんでした。当社は現時点において事業収益を計上しておらず、今後も研究開発費を中心とした継続的なキャッシュアウトを見込んでおります。一方で、当社は現時点において、今後１年間の事業活動を継続するために必要な資金は確保できているものと考えております。その上で、主要パイプラインであるrogocekibの価値最大化に向けた拡大コホートの完遂及び承認申請に必要な有効性及び安全性データの取得を目的とする第２相臨床試験（Phase 2）の開始準備を着実に推進するとともに、その後の開発及び事業展開に関する選択肢を維持し、財務的柔軟性を確保するため、本新株予約権による資金調達（以下「本資金調達」といいます。）を実施することが適切であると判断しております。今回調達する資金は、第９回乃至第11回新株予約権による調達資金使途と同じく、拡大コホート及び薬物相互作用試験の実施に充当する予定です。なお、第９回新株予約権は、本新株予約権と同様に行使価額修正条項が付された新株予約権であり、本資金調達後は本新株予約権がその機能を代替することから、残存する第９回新株予約権の全部を当社が取得し、その後直ちに消却する予定です。一方、第10回及び第11回新株予約権については、本新株予約権とは異なり行使価額が固定されているため、将来の資本政策運営における選択肢を維持する観点から、取得・消却は行いません。ただし、本新株予約権の行使並びに第10回及び第11回新株予約権の行使が並行することによって急激な希薄化が生じることを避けるべく、本新株予約権の行使期間中は、停止指定を行います。

また、当社は、エクイティ・ファイナンスである本資金調達に加え、提携収入や公的助成金等の非希薄化資金の獲得に向けた活動も継続しており、現在、AMEDが実施する難病・希少疾病治療グローバル研究開発支援事業（GRiT）に応募しております。GRiTは、難病・希少疾病を対象とした医薬品や再生医療等製品のシーズの実用化を促進することを目的としており、国際共同治験の実施が適当と判断された課題については、定められた上限金額の範囲内で、国際共同治験に要する経費の最大２分の１をAMEDが支援するものです。現時点では採択の有無及び内容はいずれも未定であり、本資金調達は当該応募案件の採択を前提とするものではありません。仮に採択された場合にはその内容を適時に開示いたします。

これらの費用は、当社が全世界での独占的な研究開発、製造及び商業化をする権利を保有するrogocekibの価値最大化を図るとともに、将来的な収益基盤の確立に向けて必要不可欠なものであります。当社の想定どおりに本資金調達が進捗した場合、rogocekibの拡大コホート試験を自社主導で完遂することが可能となります。当社は、拡大コホートの実施と並行して事業開発活動を積極的に推進し、その結果として得られる臨床データも活用しながら、国内外を問わず事業提携の可能性を積極的に探索してまいります。さらに、事業提携の時期や形態をあらかじめ限定することなく、第１相臨床試験段階を含む早期から提携協議を進めることで、最適なタイミングでの価値実現を追求してまいります。当社は今後もrogocekibの開発を着実に推進するとともに、最適な事業戦略を選択することにより、製薬企業としての成長と企業価値の最大化を目指してまいります。

用語集

なお、今回のエクイティ・ファイナンスにおける具体的な資金使途及び支出予定時期につきましては、下記「２　新規発行による手取金の使途　（２）手取金の使途」に記載しております。

＜第９回新株予約権の取得・消却の内容＞

(2）本新株予約権の商品性

①　本新株予約権の構成

・本新株予約権１個当たりの目的となる株式の数は100株と固定されており、本新株予約権の目的となる株式の総数は18,422,000株です。

・本新株予約権者はその裁量により本新株予約権を行使することができます。ただし、下記②に記載のとおり、当社と割当予定先との間で締結予定の買取契約の規定により当社が停止指定（下記②に定義します。以下同じです。）を行うことができますので、当社の裁量により、割当予定先に対して行使を行わせないようにすることが可能となります。

・本新株予約権の行使価額は、当初82円（発行決議日の直前取引日の東証終値）ですが、本新株予約権の各行使請求の通知が行われた日以降、当該通知が行われた日の直前取引日の東証終値の90％に相当する価額に修正されます。ただし、行使価額の下限（下限行使価額）は41円（発行決議日の直前取引日の東証終値の50％の水準）であり、修正後の価額が下限行使価額を下回ることとなる場合には、下限行使価額が修正後の行使価額となります。

・本新株予約権の行使可能期間は、割当日の翌々取引日以降約２年間（2026年９月11日から2028年９月８日まで）であります。ただし、当社普通株式に係る株主確定日、その前営業日及び前々営業日並びに機構が必要であると認めた日については、行使請求をすることができません。

本新株予約権の募集に係る届出の効力発生後、当社と割当予定先との間で締結予定の買取契約において、主に下記②及び③の内容について合意する予定です。

②　当社による停止指定

・当社は、割当予定先が本新株予約権の全部又は一部を行使することができない期間（以下「停止指定期間」といいます。）として、2026年９月11日から2028年８月８日までの間の任意の期間を指定（以下「停止指定」といいます。）することができます。停止指定を行う場合には、当社は、2026年９月９日から2028年８月４日までの間において停止指定を決定し、当該決定をした日に、停止指定を行う旨及び停止指定期間を割当予定先に通知いたします。なお、上記の停止指定期間については、停止指定を行った旨をプレスリリースにより開示した日の２取引日以後に開始する期間を定めるものとします。

・なお、当社は、一旦行った停止指定をいつでも取消すことができます。

・停止指定を行う際には、停止指定を行った旨及び停止指定期間を、また停止指定を取消す際にはその旨をプレスリリースにて開示いたします。

③　割当予定先による本新株予約権の取得の請求

・割当予定先は、(ⅰ)2026年９月11日以降、2028年８月８日までの間のいずれかの５連続取引日の東証終値の全てが下限行使価額を下回った場合、(ⅱ)2028年８月９日以降、2028年８月18日までの期間、(ⅲ)当社が吸収分割若しくは新設分割につき当社の株主総会（株主総会の決議を要しない場合は、取締役会）で承認決議した後、当該吸収分割若しくは新設分割の効力発生日の15取引日前までの期間、(ⅳ)当社と割当予定先との間で締結予定の買取契約に定める当社の表明及び保証に虚偽があった場合、又は(ⅴ)当該買取契約に定める禁止行為を行った若しくは割当予定先から要求される行為を行わなかった場合、当社に対して通知することにより、本新株予約権の取得を請求することができ、かかる請求がなされた場合、当社は、本新株予約権の発行要項に従い、本新株予約権の払込金額と同額の金銭を支払うことにより残存する本新株予約権を全て取得します。

(3）本新株予約権を選択した理由

数あるエクイティ・ファイナンス手法の中から資金調達手法を選択するにあたり、当社は、既存株主の利益に充分配慮するため、株価への影響の軽減や過度な希薄化の抑制が可能となる仕組みが備わっているかどうかを最も重視いたしました。また、当社の資金調達ニーズへの柔軟な対応が可能な手法であるかどうかとともに、資本政策の柔軟性が確保されていること等も手法選択の判断材料といたしました。

その結果、以下に記載した本新株予約権の特徴を踏まえ、当社は、本新株予約権が当社のニーズを充足し得る現時点での最良の選択肢であると判断し、その発行を決議いたしました。

（本新株予約権の主な特徴）

＜当社のニーズに応じた特徴＞

①　約２年間にわたり発生する資金調達ニーズへの柔軟な対応が可能なこと

・今般の資金調達における調達資金の支出時期は、下記「２　新規発行による手取金の使途　（２）手取金の使途」に記載のとおり、約２年間にわたります。本新株予約権は、発行後の株価の状況や当社の資金調達ニーズが高まるタイミングを考慮し、停止指定を行うことを通じて、臨機応変に資金調達を実現することが可能な設計になっております。

②　過度な希薄化の抑制が可能なこと

・本新株予約権は、潜在株式数が18,422,000株（発行決議日現在の発行済株式数77,258,400株の23.84％）であり、一定の希薄化が生じるものの、最大の希薄化率は一定であり、株式価値の希薄化が限定されております。また、本新株予約権には上限行使価額が設定されていないため、株価上昇時には希薄化を抑制しつつ調達金額が増大するというメリットを当社が享受できることで、既存株主の利益に配慮した資金調達が可能となっております。

・本新株予約権者がその裁量により本新株予約権を行使することができるため、株価が下限行使価額を上回る水準では行使が進むことが期待される一方、当社は、当社株価動向等を勘案して停止指定を行うことによって、本新株予約権の行使が行われないようにすることができます。

③　株価への影響の軽減が可能なこと

以下の仕組みにより、株価への影響の軽減が可能となると考えております。

・行使価額は各行使請求の通知が行われた日の直前取引日の東証終値を基準として修正される仕組みとなっていることから、複数回による行使と行使価額の分散が期待されるため、当社普通株式の供給が一時的に過剰となる事態が回避されやすいこと

・一定の水準の下限行使価額が設定されていること

④　資本政策の柔軟性が確保されていること

・資本政策の変更が必要となった場合、当社の判断により、残存する本新株予約権の全部をいつでも取得することができ、資本政策の柔軟性を確保できます。

＜本新株予約権の主な留意事項＞

本新株予約権には、主に、下記⑤乃至⑧に記載された留意事項がありますが、当社といたしましては、上記①乃至④に記載のメリットから得られる効果の方が大きいと考えております。

⑤　本新株予約権の下限行使価額は41円（発行決議日の直前取引日の東証終値の50％の水準）に設定されており、株価水準によっては本新株予約権の行使による資金調達の全部又は一部ができない可能性があります。

⑥　株価の下落局面では、行使価額が下方修正されることにより、調達額が予定額を下回る可能性があります。ただし、行使価額は下限行使価額を下回ることはありません。

⑦　当社の普通株式の流動性が減少した場合には、調達完了までに時間がかかる可能性があります。

⑧　本新株予約権発行後、東証終値が５取引日連続して下限行使価額を下回った場合等には、割当予定先が当社に対して本新株予約権の取得を請求する場合があります。

（他の資金調達方法と比較した場合の本新株予約権の特徴）

⑨　公募増資等により一度に全株を発行すると、一時に資金を調達できる反面、１株当たりの利益の希薄化も一時に発生するため株価への影響が大きくなるおそれがあると考えられます。

社債、借入れによる資金調達は、一時に資金を調達できる反面、調達金額が負債となるため財務健全性指標は低下いたします。

本新株予約権においては、上記③に記載のとおり、行使の分散、下限行使価額の設定等の仕組みにより株価への影響の軽減が期待されます。また、調達金額は資本となるため、財務健全性指標は上昇いたします。一方、当社普通株式の株価・流動性の動向次第では、実際の調達金額が当初の予定を下回る可能性があります。

２　本新株予約権に表示された権利の行使に関する事項について割当予定先との間で締結する予定の取決めの内容

本新株予約権に関して、当社は、本新株予約権の割当予定先である野村證券株式会社との間で、本新株予約権の募集に関する届出の効力発生をもって締結予定の買取契約において、本（注）１(2)②及び③に記載の内容以外に下記の内容について合意する予定であります。

＜割当予定先による行使制限措置＞

①　当社は、東証の定める有価証券上場規程第434条第１項及び同規程施行規則第436条第１項乃至第５項の定めに基づき、ＭＳＣＢ等の買受人による転換又は行使を制限するよう措置を講じるため、日本証券業協会の定める「第三者割当増資等の取扱いに関する規則」に従い、本新株予約権の行使価額が発行決議日の取引所金融商品市場の売買立会における発行会社普通株式の終値（ただし、本新株予約権の行使価額の調整が行われた場合は同様に調整されます。）以上の場合、本新株予約権の行使可能期間の最終２か月間等の所定の適用除外の場合を除き、本新株予約権の行使をしようとする日を含む暦月において当該行使により取得することとなる株式数が本新株予約権の払込日時点における当社上場株式数の10％を超えることとなる場合の、当該10％を超える部分に係る新株予約権の行使（以下「制限超過行使」といいます。）を割当予定先に行わせません。

②　割当予定先は、上記所定の適用除外の場合を除き、制限超過行使に該当することとなるような本新株予約権の行使を行わないことに同意し、本新株予約権の行使にあたっては、あらかじめ当社に対し、本新株予約権の行使が制限超過行使に該当しないかについて確認を行います。

３　当社の株券の売買について割当予定先との間で締結する予定の取決めの内容

割当予定先は、本新株予約権の行使を円滑に行うために当社普通株式の貸株を使用する予定であり、本新株予約権の行使により取得することとなる当社普通株式の数量の範囲内で行う売付け等以外の本件に関わる空売りを目的として、当社普通株式の貸株は使用しません。

４　当社の株券の貸借に関する事項について割当予定先と当社の特別利害関係者等との間で締結される予定の取決めの内容

本新株予約権の発行に伴い、当社代表取締役である三宅洋は、その保有する当社普通株式について割当予定先への貸株を行う予定です。現時点において、貸株の実施時期及び株式数は未定であります。

なお、三宅洋は、当社の株価や株式市場の動向、本新株予約権の行使の進捗状況等を勘案し、割当予定先へ貸株の返還を請求する可能性があり、その旨を割当予定先へ通知しております。

５　その他投資者の保護を図るため必要な事項

割当予定先は、当社との間で締結予定の買取契約の規定により、本新株予約権を第三者に譲渡する場合には、当社取締役会の決議による当社の承認を取得する必要があります。その場合には、割当予定先は、あらかじめ譲受人となる者に対して、当社との間で本（注）２①及び②の内容等について約させ、また譲受人となる者がさらに第三者に譲渡する場合にも当社に対して同様の内容等を約させるものとします。ただし、割当予定先が、本新株予約権の行使により交付された株式を第三者に譲渡することを妨げません。

６　振替新株予約権

本新株予約権は、その全部について社債等振替法第163条の定めに従い社債等振替法の規定の適用を受けることとする旨を定めた新株予約権であり、社債等振替法第164条第２項に定める場合を除き、新株予約権証券を発行することができません。

７　本新株予約権行使の効力発生時期等

(1）本新株予約権の行使請求の効力は、機構による行使請求の通知が別記「新株予約権の行使請求の受付場所、取次場所及び払込取扱場所」欄に記載の行使請求受付場所に行われ、かつ、本新株予約権の行使に際して出資される財産の価額の全額が払込取扱場所の当社の指定する口座に入金された日に発生します。

(2）当社は、本新株予約権の行使請求の効力が発生した日の２銀行営業日後の日に振替株式の新規記録又は自己株式の当社名義からの振替によって株式を交付します。

８　単元株式数の定めの廃止等に伴う取扱い

当社が単元株式数の定めを廃止する場合等、本新株予約権の発行要項の規定中読み替えその他の措置が必要となる場合には、当社は必要な措置を講じます。

（３）【新株予約権証券の引受け】

　該当事項はありません。

２【新規発行による手取金の使途】

（１）【新規発行による手取金の額】

　（注）１　払込金額の総額は、発行価額の総額に本新株予約権の行使に際して払い込むべき金額の合計額を合算した金額であります。

２　払込金額の総額は、全ての本新株予約権が当初行使価額で行使されたと仮定して算出された金額です。行使価額が修正又は調整された場合には、調達する資金の額は増加又は減少します。また、本新株予約権の行使期間内に全部又は一部の行使が行われない場合及び当社が取得した本新株予約権を消却した場合には、本新株予約権の行使に際して払い込むべき金額の合計額及び差引手取概算額は減少します。

３　発行諸費用の概算額は、弁護士費用、本新株予約権の価値評価費用及びその他事務費用（有価証券届出書作成費用、払込取扱銀行手数料及び変更登記費用等）の合計であります。

４　発行諸費用の概算額には、消費税等は含まれておりません。

（２）【手取金の使途】

　上記差引手取概算額1,506,683,260円につきましては、前記「１　新規発行新株予約権証券　（２）新株予約権の内容等　（注）１(1)」に記載の内容を目的として、下記のとおり充当する予定であります。

　（注）１　本新株予約権の行使状況又は行使期間における株価推移により、実際の調達金額が上記支出予定金額に満たない場合には、自己資金及び他の資金調達による上記資金使途への充当、資金使途の変更又は事業計画の見直しを行う予定です。なお、他の資金調達の実施、資金使途の変更又は事業計画の見直しを行った場合、その都度、速やかに開示を行います。なお、本新株予約権の行使期間における株価推移により上記の使途に充当する支出予定金額を上回って資金調達ができた場合には、研究開発活動の加速、追加的な臨床開発の実施、製造体制の強化その他企業価値向上に資する施策に充当する予定であります。なお、具体的な充当内容については、開発パイプラインの進捗状況及び事業環境等を勘案の上決定し、重要な変更が生じた場合には速やかに開示いたします。

２　当社は、本新株予約権の払込み及び行使により調達した資金を速やかに支出する計画でありますが、支出実行までに時間を要する場合には銀行預金等にて安定的な資金管理を図る予定であります。

３　上記具体的な使途につき、①rogocekibの第１／２相臨床試験のうち、拡大コホート実施に係る費用から優先的に充当していく予定であります。なお、第２相臨床試験の開始時期及び必要資金に関する見込みは、開発の進捗状況、規制当局との協議内容及び外部環境等により変更となる可能性があります。

　上記各資金使途に係る詳細につきましては、以下のとおりです。

①　rogocekibの第１／２相臨床試験のうち、拡大コホート実施に係る費用について

　当社は米国において、rogocekibの第１／２相臨床試験を再発又は難治性の急性骨髄性白血病（AML）及び骨髄異形成症候群（MDS）の患者を対象として実施しております。2026年２月末時点において、合計42症例までの用量漸増コホートのデータに基づき、安全性評価委員会において拡大コホートへ移行するための安全性及び有効性の基準を満たす用法・用量が確認されました。これを受け、当社は2026年３月より拡大コホートを開始しており、2026年５月末時点で16症例の組入れが完了しております。拡大コホートは、FDAのProject Optimusガイダンスに基づき、初期拡大コホート（Initial Expansion：IE）及び追加拡大コホート（Additional Expansion：AE）の２段階で実施する計画です。IEでは複数の用法・用量について安全性及び有効性の評価を行い、その結果を踏まえて選択された用法・用量及び対象疾患について、2027年８月期第２四半期（2026年12月～2027年２月）より、AEにおいて第２相臨床試験に向けた更なる評価を実施する予定です。AEコホートの結果を総合的に評価し、第２相臨床試験で用いる推奨用量（Recommended Phase 2 Dose：RP2D）及び対象疾患を決定する予定です。現在、拡大コホートでは合計60例から70例程度の患者を組入れる計画ですが、今後の進捗次第で症例組入れ数は増減する可能性がございます。その後、第２相臨床試験を開始する計画ですが、開発の進捗状況、規制当局との協議内容及び外部環境等により変更となる可能性があります。

　現在実施中の拡大コホート（予定症例数60～70例）に係る総費用としては、モニタリング費用、データマネジメント業務、統計解析業務等の業務を委託しているCRO（治験協力機関）に対する業務委託費用900百万円、治験実施施設に対して臨床試験に参加してもらうための症例のリクルート費用（治験参加の可否を判断するための検査費等）及び登録された症例に対してのサポートに必要とされる費用（治験中の検査費、治験に付随して発生する薬剤費、治験に関わる医療従事者の人件費・作業費等）として1,350百万円、薬物動態等の臨床検査、治験関連業務の品質を確認する作業及び治験施設との契約書の確認等のアウトソーシングに係る費用として350百万円、薬事関連費用として100百万円程度が必要と見込んでおり、その総額は2,700百万円程度を想定しております。なお、2025年９月５日公表の第三者割当による新株予約権発行に係る開示資料においては、CROに対する業務委託費用を800百万円、症例のリクルート費用及びサポート費用を1,200百万円として見積もっておりましたが、その後の円安の進行及び米国における人件費、業務委託費その他の臨床試験関連費用の上昇等を踏まえ、見積額を見直しております。当該費用のうち692百万円については株式上場時に調達した資金を充当しており、908百万円については第９回新株予約権の行使により調達した資金の全額を充当する予定であります。残額である1,100百万円について、本資金調達による調達資金（以下「本調達資金」といいます。）を2027年８月期第１四半期から2028年８月期第１四半期頃までに順次充当する予定であります。

②　rogocekibの第１／２相臨床試験のうち、薬物相互作用の検討に係る費用について

　当社は、拡大コホートと並行して薬物相互作用（Drug-Drug Interaction：DDI）の検討を実施する予定です。AMLの患者は、がん細胞が骨髄内で増殖する結果、正常な血液細胞の増殖が抑制され免疫機能が低下する傾向が強く、通常では感染しないような病原体にも感染しやすくなっている状態となっています。真菌感染症に対して使用される薬剤は、rogocekibの代謝を担うCYP3A代謝酵素の活性を阻害するものがあります。そのような抗真菌薬は、rogocekibによる治療中に、併用で処方される可能性がありますが、rogocekibの血中濃度を上昇させる可能性があります。その可能性を検討し、CYP3A代謝酵素の活性を阻害する薬剤との併用時に適したrogocekibの投与量を決定するために、薬物相互作用の検討を実施する予定です。薬物相互作用の検討に係る試験は約20例の患者を対象として実施する計画でありますが、症例組入れ数は増減する可能性があります。現時点では2027年８月期第４四半期に開始することを見込んでおります。なお、開発の進捗状況、規制当局との協議内容及び外部環境等により変更となる可能性があります。

　本試験に係る総費用としては、モニタリング業務、データマネジメント業務、統計解析業務等の業務を委託しているCRO（治験協力機関）に対する業務委託費用350百万円、治験実施施設に対して臨床試験に参加してもらうための症例のリクルート費用（治験参加の可否を判断するための検査費等）及び登録された症例に対してのサポートに必要とされる費用（治験中の検査費、治験に付随して発生する薬剤費、治験に関わる医療従事者の人件費・作業費等）として450百万円、薬物動態等の臨床検査及び検体の移送・管理等のアウトソーシングに係る費用150百万円、薬事関連費用50百万円並びに抗真菌薬購入費用150百万円が必要と見込んでおり、その総額は1,150百万円を想定しております。なお、2025年９月５日公表の第三者割当による新株予約権発行に係る開示資料においては、CROに対する業務委託費用を300百万円、症例のリクルート費用及びサポート費用を400百万円として見積もっておりましたが、その後の円安の進行及び米国における人件費、業務委託費その他の臨床試験関連費用の上昇等を踏まえ、見積額を見直しております。

　以上の費用の一部として、本調達資金から406百万円を2027年８月期第４四半期から2029年８月期第１四半期までに充当する予定であります。残額である744百万円については、第10回及び第11回新株予約権の行使による調達資金を2027年８月期第４四半期から2029年８月期第１四半期頃までに順次充当する予定であります。なお、薬物相互作用試験は拡大コホートの進捗を踏まえて、現時点では2027年８月期第４四半期に開始する予定であり、支出時期は2027年８月期第４四半期以降を見込んでおりますが、rogocekibの開発計画を継続的かつ機動的に推進するためには、当該試験に必要な資金をあらかじめ確保しておく必要があることから、本調達資金の使途に含めております。

第２【売出要項】

　該当事項はありません。

第３【第三者割当の場合の特記事項】

１【割当予定先の状況】

ａ．割当予定先の概要

ｂ．当社と割当予定先との間の関係

ｃ．割当予定先の選定理由

　当社は、rogocekibの拡大コホート完遂及び第２相臨床試験開始に向けた資金確保を目的として資金調達手法の検討を進めてまいりました。このような中、複数の証券会社及び金融機関に相談し、各種資金調達手法に関する提案を受ける過程で、2026年６月に野村證券株式会社より本新株予約権を活用した資金調達手法の提案を受けました。当社は、公募増資、金融機関からの借入れその他の資金調達手法との比較検討を行った結果、株価及び既存株主への影響に配慮しつつ、今後の開発資金を機動的かつ柔軟に確保することが可能である点において、本新株予約権による資金調達が当社のニーズに最も合致すると判断いたしました。加えて、野村證券株式会社は国内外に厚い投資家基盤を有しており、本新株予約権の行使により交付する株式の円滑な売却が期待され、また、同種のファイナンスに関する豊富な実績を有し、円滑な執行が期待できることから、同社を割当予定先として選定いたしました。

　なお、本新株予約権は、日本証券業協会会員である野村證券株式会社による買受けを予定するものであり、日本証券業協会の定める「第三者割当増資等の取扱いに関する規則」の適用を受けて募集が行われるものであります。

ｄ．割り当てようとする株式の数

　本新株予約権の目的である株式の総数は18,422,000株です（ただし、前記「第１　募集要項　１　新規発行新株予約権証券　（２）新株予約権の内容等」の「新株予約権の目的となる株式の数」欄に記載のとおり、調整されることがあります。）。

ｅ．株券等の保有方針

　本新株予約権の割当予定先である野村證券株式会社は、当社との間で締結予定の買取契約の規定により、本新株予約権を第三者に譲渡する場合には、当社取締役会の決議による当社の承認を取得する必要があります。一方で、野村證券株式会社は、本新株予約権の行使により交付を受けることとなる当社普通株式を原則として長期間保有する意思を有しておらず、当社の株価及び株式市場の動向等を勘案しながら適時適切に売却する方針であることを口頭で確認しております。

ｆ．払込みに要する資金等の状況

　当社は、本新株予約権の割当予定先である野村證券株式会社の2026年７月１日付第25期決算公告における2026年３月31日時点の貸借対照表により、同社が本新株予約権の払込みに要する充分な現金・預金及びその他の流動資産（現金・預金：1,399,316百万円、流動資産計：16,765,114百万円）を保有していることを確認しております。

ｇ．割当予定先の実態

　割当予定先である野村證券株式会社の完全親会社である野村ホールディングス株式会社は、国内においては東証及び株式会社名古屋証券取引所に上場しており、また、同社グループのウェブサイト上及び公表されている野村グループ行動規範において、「野村グループは、反社会的勢力又は団体との一切の取引を行わないものとする。」と公表しております。当社はその文面を入手し、当該文面の内容を確認しております。また、反社会的勢力との関係遮断に関する組織的な対応を推進するための統括部署を設置し、反社会的勢力関連の情報の収集・蓄積及び厳格な管理を行っていること等を、割当予定先である野村證券株式会社からヒアリングし確認しております。

　これらにより、当社は、割当予定先は反社会的勢力等の特定団体等との関係を有していないものと判断しております。

２【株券等の譲渡制限】

　割当予定先は、当社との間で締結予定の買取契約の規定により、本新株予約権を第三者に譲渡する場合には、当社取締役会の決議による当社の承認を取得する必要があります。当社取締役会での承認を行う前には、譲受予定先及び関係者について、本人確認、反社会的勢力等でないことの確認、権利行使の払込原資の確認、本新株予約権の保有方針の確認を行い、当社が割当予定先との間で締結予定の買取契約上に係る行使停止等の権利・義務についても譲受予定先が承継することを条件に、検討・判断いたします。その場合には、割当予定先は、あらかじめ譲受人となる者に対して、当社との間で前記「第１　募集要項　１　新規発行新株予約権証券　（２）新株予約権の内容等　（注）２①及び②」の内容等について約させ、また譲受人となる者がさらに第三者に譲渡する場合にも当社に対して同様の内容等を約させるものとします。ただし、割当予定先が、本新株予約権の行使により交付された株式を第三者に譲渡することを妨げません。

３【発行条件に関する事項】

(1）発行価格の算定根拠及び発行条件の合理性に関する考え方

　当社は、本新株予約権の発行要項及び割当予定先との間で本新株予約権の募集に関する届出の効力発生をもって締結予定の買取契約に定められた諸条件を考慮した本新株予約権の価値評価を第三者評価機関である株式会社赤坂国際会計（東京都千代田区紀尾井町４番１号　代表取締役　山本顕三）（以下「赤坂国際会計」といいます。）に依頼いたしました。赤坂国際会計は、当社普通株式の株価（82円）、ボラティリティ（71.3％）、予定配当額（０円／株）及び無リスク利子率（1.7％）を勘案し、新株予約権の価値評価で一般的に使用されているモンテカルロ・シミュレーションを用いて、本新株予約権の価値評価を実施しております。価値評価にあたっては、主に当社の資金調達需要、割当予定先の権利行使行動、株式保有動向、並びに株式処分コストに関する一定の前提条件（当社が資金調達需要に基づき、割当予定先による権利行使の促進及び調達資金の最大化を目的とした行動をとること、原則として取得条項に基づく当社からの通知による取得が行われず、資金調達需要に基づき停止指定は行われないこと、割当予定先は停止指定が実施されない場合、当社普通株式の株価が権利行使価額を上回っている限り、市場出来高の一定割合の株数の範囲内で直ちに権利行使を行うこと。）を設定の上、実施しております。当社は、当該評価を参考にして、本新株予約権１個当たりの払込金額を、当該評価と同額となる金33円としました。当社は、前記「第１　募集要項　１　新規発行新株予約権証券　（２）新株予約権の内容等　（注）１(2)」に記載した本新株予約権の特徴や内容、本新株予約権の行使価額の水準を勘案の上、本新株予約権の払込金額は合理的であり、本新株予約権の発行が有利発行に該当しないものと判断いたしました。さらに、当社監査等委員会から、会社法上の職責に基づいて監査を行った結果、以下の各点を確認し、本新株予約権の発行条件が有利発行に該当しない旨の取締役の判断について、法令に違反する重大な事実は認められないという趣旨の意見を得ております。

（ⅰ）本新株予約権の発行においては、新株予約権の発行実務及び価値評価に関する知識・経験が必要であると考えられ、赤坂国際会計がかかる専門知識・経験を有すると認められること

（ⅱ）赤坂国際会計と当社との間に資本関係はなく、また、同社は当社の会計監査を行っているものでもないので、当社との継続的な契約関係が存在せず、当社経営陣から一定程度独立していると認められること

（ⅲ）当社取締役がそのような赤坂国際会計に対して本新株予約権の価値評価を依頼していること

（ⅳ）赤坂国際会計から当社実務担当者及び監査等委員会への具体的な説明が行われた上で、評価報告書が提出されていること

（ⅴ）本新株予約権の発行に係る決議を行った取締役会において、赤坂国際会計の評価報告書を参考にしつつ当社実務担当者による具体的な説明を踏まえて検討が行われていること

（ⅵ）本新株予約権の発行プロセス及び発行条件についての考え方並びに新株予約権の発行に係る実務慣行について、当社法律顧問から当社の実務担当者に対して説明が行われており、かかる説明を踏まえた報告が実務担当者から取締役会になされており、また、本新株予約権の発行の適法性に関する法律意見書を当社法律顧問から受領していること

(2）発行数量及び株式の希薄化の規模の合理性に関する考え方

　本新株予約権全てが行使された場合における交付株式数は18,422,000株（議決権184,220個相当）であり、発行決議日現在の当社発行済株式数77,258,400株（2026年２月28日現在の総議決権数737,200個）に対して占める割合は23.84％（小数点以下第３位を四捨五入）（当社議決権総数に対し24.99％（小数点以下第３位を四捨五入））に相当し、これにより一定の希薄化が生じるものと認識しております。

　しかしながら、前記「第１　募集要項　１　新規発行新株予約権証券　（２）新株予約権の内容等　（注）１(3)」に記載のとおり、本新株予約権の発行により、過度の希薄化を招かない範囲で今後の成長基盤の確立と中長期的な企業価値の向上を図れることから、本新株予約権の発行は株主価値の向上に資する合理的なものであると考えております。

　また、①本新株予約権全てが行使された場合の交付株式数18,422,000株に対し、当社普通株式の過去６か月間における１日当たり平均出来高は1,403,895株であり、一定の流動性を有していること、②本新株予約権は当社の資金需要に応じて行使をコントロールすることが可能であり、かつ、③当社の判断により任意に本新株予約権を取得することが可能であることから、本新株予約権の行使により交付され得る株式数は市場に過度の影響を与える規模ではないものと考えております。

　これらを総合的に検討した結果、希薄化の規模は合理的であると判断いたしました。

４【大規模な第三者割当に関する事項】

　本新株予約権の発行は、①本新株予約権の行使により交付される普通株式に係る議決権数を発行決議日現在における当社の発行済株式数に係る議決権総数の25％未満としていること、②支配株主の異動を伴うものではないこと（本新株予約権の全てが権利行使された場合であっても、支配株主の異動が見込まれるものではないこと）から、大規模な第三者割当に該当しません。

５【第三者割当後の大株主の状況】

　本新株予約権の行使により、大株主の状況が次のとおり変動する見込みであります。

　（注）１　「所有株式数」及び「総議決権数に対する所有議決権数の割合」につきましては、2026年２月28日現在の株主名簿に基づき記載しております。

２　大株主の「割当後の総議決権数に対する所有議決権数の割合」の算出にあたっては、「2026年２月28日現在の所有議決権数（野村證券株式会社については当該議決権数に本新株予約権の行使により交付されることとなる株式数の上限である18,422,000株に係る議決権数184,220個を加算した数）」を、「2026年２月28日現在の総議決権数（737,200個）に本新株予約権の行使により交付されることとなる株式数の上限である18,422,000株に係る議決権数184,220個を加算した数」で除して算出しております。

３　前記「１　割当予定先の状況　ｅ．株券等の保有方針」に記載のとおり、割当予定先である野村證券株式会社は、割当を受けた本新株予約権の行使により交付された株式を当社の株価及び株式市場の動向等を勘案しながら適時適切に売却する方針であるため、割当予定先である野村證券株式会社は割当後における当社の大株主とはならないと見込んでおります。

４　「総議決権数に対する所有議決権数の割合」及び「割当後の総議決権数に対する所有議決権数の割合」につきましては、小数点以下第３位を四捨五入しております。

６【大規模な第三者割当の必要性】

　該当事項はありません。

７【株式併合等の予定の有無及び内容】

　該当事項はありません。

８【その他参考になる事項】

　該当事項はありません。

第４【その他の記載事項】

　該当事項はありません。

第二部【公開買付け又は株式交付に関する情報】

第１【公開買付け又は株式交付の概要】

　該当事項はありません。

第２【統合財務情報】

　該当事項はありません。

第３【発行者（その関連者）と対象者との重要な契約（発行者（その関連者）と株式交付子会社との重要な契約）】

　該当事項はありません。

第三部【参照情報】

第１【参照書類】

　会社の概況及び事業の概況等金融商品取引法第５条第１項第２号に掲げる事項については、以下に掲げる書類を参照すること。

１【有価証券報告書及びその添付書類】

　事業年度　第８期（自　2024年９月１日　至　2025年８月31日）2025年11月21日関東財務局長に提出

２【半期報告書】

　事業年度　第９期中（自　2025年９月１日　至　2026年２月28日）2026年４月14日関東財務局長に提出

３【臨時報告書】

　１の有価証券報告書提出後、本有価証券届出書提出日（2026年８月24日）までに、金融商品取引法第24条の５第４項及び企業内容等の開示に関する内閣府令第19条第２項第９号の２の規定に基づく臨時報告書を2025年11月26日に関東財務局長に提出

４【臨時報告書】

　１の有価証券報告書提出後、本有価証券届出書提出日（2026年８月24日）までに、金融商品取引法第24条の５第４項及び企業内容等の開示に関する内閣府令第19条第２項第４号の規定に基づく臨時報告書を2026年２月20日に関東財務局長に提出

第２【参照書類の補完情報】

　上記に掲げた参照書類としての有価証券報告書及び半期報告書（以下「有価証券報告書等」といいます。）に記載された「事業等のリスク」について、当該有価証券報告書等の提出日以後本有価証券届出書提出日（2026年８月24日）までの間において、以下の変更が生じております。下記の「事業等のリスク」は当該有価証券報告書等に記載された内容を記載したものであり、当該変更については、＿＿＿罫で示しております。

　また、当該有価証券報告書等に記載されている将来に関する事項は、その作成時点での予想や一定の前提に基づいており、その達成及び将来の業績を保証するものではありません。また、以下の「事業等のリスク」に記載されたものを除き、本有価証券届出書提出日（2026年８月24日）現在においてその判断に変更の必要はなく、また新たに記載すべき将来に関する事項もありません。

３　［事業等のリスク］

＜中略＞

Ⅱ．事業遂行上のリスク

(1）事業の特定のライセンス契約への収益依存及び不確実性（事業への影響度：高、発生可能性：中）

　当社は、下記のライセンス契約を締結しており、これらを中心とした事業計画を策定しております。

・2017年11月に、武田薬品との間で、４つのパイプラインの全世界での独占的に研究、開発、製造及び商業化する権利を獲得するライセンス契約を締結

・2020年12月に、小野薬品との間で、全世界においてMALT1阻害薬ocipumaltib及びその関連化合物に関する独占的に研究、開発、製造及び商業化する権利を供与するライセンス契約を締結、2025年４月に、戦略上の理由で臨床試験を中止する旨の通知を小野薬品より受領、ライセンス契約が終了。

＜中略＞

(2）小規模組織及び少数の事業推進者への依存

　当社は、2026年８月末現在、取締役７名（社外取締役６名）、及び従業員22名の小規模組織であり、現在の内部管理体制は当該組織規模に応じたものとなっています。今後、事業拡大に応じて内部管理体制の拡充を図る方針です。当社の事業活動は、当社の創業者であり代表取締役である三宅洋及び事業を推進する各部門の責任者に強く依存するところがあります。したがいまして、三宅洋及びその他の重要な役職員による職務遂行が困難となった場合には、当社の業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

＜中略＞

(6）パイプライン（事業への影響度：高、発生可能性：中）

　当社は、臨床開発段階に２つ、それ以前の研究段階に３つの全５パイプラインを有しています。臨床開発段階にはrogocekibとocipumaltibが進んでいますが、それぞれ第１相臨床試験の途上、第１相臨床試験を開始したばかりでありどちらも開発の早期段階にあるため、今後の開発が当社の計画通りに進まない場合は、市販時期が遅れる可能性があります。さらに、各パイプラインは、前述の「Ⅰ．医薬品の研究開発、医薬品業界に関するリスク」を伴うことに加え、それぞれに特有な業務遂行上のリスク要因が存在すると認識しています。

①　rogocekib（CLK阻害薬CTX-712）

　当社と競合するCLK阻害薬を米国のベンチャー企業であるBiosplice Therapeutics社及び関連会社であるTenaRX社がcirtuvivint（SM08502）を、BlossomHills Therapeutics社がBH-30236を、それぞれ臨床試験を実施しております。cirtuvivintについては、AML/MDSを対象とした第１相試験に加え、軟部肉腫、小細胞肺がん、卵巣がん等を対象とした臨床試験が実施されており、BH-30236については、再発又は難治性AML及び高リスクMDSを対象とした第１／１b相試験が実施されています。両社が当社よりもより早く開発を進めると、rogocekibの市場占有率が下がる可能性があることに加え、両社がCLK阻害薬の安全性懸念事項や毒性所見を発表した際においては、当社のrogocekibの開発計画についても影響を受ける可能性があります。ただし、同一の化合物を開発しているわけではないため、影響は限定的であると想定しております。また両社のみならず、他の大手製薬会社がCLK阻害薬を新たに研究・開発して新たな競合が生じるリスクは潜在的に存在するものと想定しておりますので、できるだけ早くに開発を進め、競合優位性を保ちつつ市販され、市場占有率を高く維持し、適応がん種を拡大していく事が課題であると考えています。

　また、臨床試験において、rogocekibの投与と因果関係が否定できない３件の死亡例が発生しています。いずれも、規制当局に報告を行い、より安全に治験を実施するため治験実施計画書を改訂した上で試験を継続しており、現時点では、本パイプラインの開発の継続は可能と考えていますが、今後、重篤な副作用（特に死亡例）が続き、重篤な副作用発生のリスクを低減できない場合においては、本パイプラインの開発を中止する可能性があります。

②　ocipumaltib（MALT1阻害薬CTX-177）

　ocipumaltibにおいては、血液がんの研究開発に強みを持つAbbVie社、さらにはSchrodinger社及びAurigene Oncology社がMALT1阻害薬の臨床試験を実施しております。またJanssen社が過去にMALT1阻害薬の臨床開発を実施しているほか、Novartis社、HotSpot社等でも同一標的に関連する作用機序を対象とした研究開発が報告されているため競合環境が激しいと言えます。当社では、早期にocipumaltibの権利を再導出し、臨床試験を再開できるように事業開発活動に鋭意取り組んでまいりますが、再導出には時間がかかる可能性があります。その場合はocipumaltibの開発が遅れることになり、競合優位性が低下する可能性があります。

③　CTX-439（CDK12阻害薬）

　当社と競合するCDK12阻害薬については、米国の創薬ベンチャー企業であるCarrick Therapeutics社がCDK12/13阻害活性を有するCycline K分解薬CT7439の臨床試験を2024年９月に開始しており、またInsilico Medicine社やAurigene Oncology社等も非臨床試験を実施しております。競合他社が当社よりも早く開発を進めると、CTX-439の市場占有率が下がる可能性があります。CDK12を阻害する開発品において安全性懸念事項や毒性所見が報告された際には、当社のCDK12阻害薬の開発計画についても影響を受ける可能性があります。ただし、各社が開発している化合物は同一の化合物ではなく、個別の化合物特性に依存している場合もあるため、影響は限定的であると想定しております。できるだけ早くに開発を進め、競合優位性を保ちつつ市販され、市場占有率を高く維持していく事が課題であると考えています。

④　GCN2阻害薬

　当社のGCN2阻害薬パイプラインについては探索研究段階にあり、非臨床の安全性、製造上の懸念等で医薬品の研究開発における遅延や中断のリスクが存在するため、想定し得ない原因により開発が遅延したり、開発自体を中断しなければならない可能性も否定できません。HiberCell社、Nuvectis社及びDeciphera社がGCN2活性調節薬を、Nerviano Medical Sciences社及びApollo Therapeutics社がGCN2阻害薬の臨床試験を実施しており、加えてMerck KGaA社やRAPT Therapeutics社等が非臨床研究の報告をしております。競合他社が当社よりもより早く開発を進めると、当社のGCN2阻害薬の市場占有率が下がる可能性があることに加え、GCN2を標的とした化合物において安全性懸念事項や毒性所見が報告された際には、当社のGCN2阻害薬の開発計画についても影響を受ける可能性があります。ただし、各社が開発している化合物は作用機序や化合物構造が異なるため、個別の化合物特性に依存している場合もあることから、影響は限定的であると想定しております。できるだけ早くに開発を進め、競合優位性を保ちつつ市販され、市場占有率を高く維持していく事が課題であると考えています。

＜中略＞

Ⅲ．業績等に関するリスク

(1）配当政策について

＜中略＞

①　マイナスの繰越利益剰余金

　当社は、医薬品の研究開発を行う創薬バイオベンチャー企業です。医薬品の研究開発には多額の先行投資を要し、その投資資金の回収にかかる期間も他産業と比較して相対的に長期に及ぶため、創薬バイオベンチャー企業が当該事業に取り組む場合は、一般的に期間損益のマイナスが先行する傾向にあり、当社においても繰越利益剰余金は、2026年５月末時点で、△1,047百万円とマイナスが先行しております。

＜中略＞

(2）資本政策について

＜中略＞

②　新株予約権の発行に伴う株式の希薄化リスク

　当社は、当社役職員の業績向上に対する意欲や士気を高め、また優秀な人材を確保する観点から、ストック・オプション制度を採用しています。会社法第236条、第238条及び第239条の規定に基づき、株主総会の承認を受け、当社取締役、監査等委員である取締役、従業員に対して新株予約権の発行と付与を行っています。

　2026年７月末時点における当社の発行済株式総数は77,258,400株、新株予約権による潜在株式数は14,125,400株（発行済株式総数と潜在株式数を合計した株式数に対する割合15.5％）であり、これら新株予約権の権利が行使された場合は、当社の１株当たりの株式価値は希薄化する可能性があります。また、今後も優秀な人材の確保のため、新株予約権の発行と付与を継続する可能性があります。従って、今後付与される新株予約権が行使された場合にも、当社の１株当たりの株式価値は希薄化する可能性があります。

③　ベンチャーキャピタル等の当社株式保有比率

　2026年２月末時点における当社の発行済株式のうち、ベンチャーキャピタル及びベンチャーキャピタルが組成した投資事業組合（以下総称して「ＶＣ」）が所有している株式の所有割合は32.7％です。

　一般に、VCは投資ファンドの運用期間終了に伴い、保有株式の現金化を図ることが多く、当社の株式についても、今後の市場環境やファンドの償還時期等に応じて、VCによる一部または全部の売却が行われる可能性があります。これにより、短期的な需給バランスの悪化が生じ、当社株式の市場価格が下落する可能性があります。

＜中略＞

(6）継続企業の前提に関する重要事象等

　当社は、新規抗がん薬の市販を目指して研究開発を行う創薬ベンチャー企業です。創薬事業は、高度な専門性と多額の資金を要する一方で、収益化までに長期間を要する事業特性を有しております。このため、継続的な営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスの計上、重要な営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上しており、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせる事象又は状況が存在しております。

　このような状況を踏まえ、当社は最も期待するパイプラインであるrogocekibに経営資源を集中させ、開発の迅速化を図っております。その他のパイプラインについては、引き続きコストを抑制しながら、他社との事業連携を含めて戦略的に検討を行う方針です。

　2026年５月末時点において、現金及び預金残高は2,506百万円を保有しており、今後１年間の事業活動を継続するために必要な資金は確保できております。また、rogocekibの将来の開発資金を確保するために、2025年９月には第三者割当による第９回新株予約権（行使価額修正条項付）、第10回新株予約権及び第11回新株予約権の発行を行っております。そのうち、第９回新株予約権については権利行使が進捗しております。これにより、将来的な資金需要に対しても柔軟に対応可能な体制を維持しております。

　以上のことから、継続企業の前提に関する重要な不確実性は認められないものと認識しております。

第３【参照書類を縦覧に供している場所】

Ｃｈｏｒｄｉａ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ株式会社　本店

（神奈川県藤沢市村岡東二丁目26番地の１）

株式会社東京証券取引所

（東京都中央区日本橋兜町２番１号）

第四部【提出会社の保証会社等の情報】

　該当事項はありません。

第五部【特別情報】

　該当事項はありません。